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UCLA vía rápida de la investigación del autismo

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UCLA vía rápida de la investigación del autismo

UCLA se ha adjudicado un contrato de $ 9 millones para un ambicioso esfuerzo para estudiar rápidamente nuevos fármacos prometedores que pueden ayudar a restablecer el desarrollo normal y la función cerebral en los niños con trastornos del espectro autista (TEA)

El 23 de abril, UCLA anunció que se había adjudicado un contrato de $ 9.000.000 por el Instituto Nacional de Salud Mental (NIMH) para un ambicioso esfuerzo para estudiar rápidamente nuevos fármacos prometedores que pueden ayudar a restablecer el desarrollo normal y la función cerebral en los niños con trastornos del espectro autista (TEA).

Los investigadores de la UCLA se crear y dirigir una red de centros académicos de Estados Unidos que conducirán a cabo los primeros estudios de "alto riesgo / alta recompensa" de medicamentos experimentales durante un período de tres años. El objetivo del proyecto, Nuevos Estudios experimentales Medicina: Ensayos Fast-Falla en Trastornos del Espectro Autista es determinar en cuestión de semanas en lugar de años ("rápido") si un compuesto farmacológico particular está funcionando o no ("fail").

Los investigadores señalan que los recientes avances en la identificación de los genes y componentes biológicos implicados en los TEA es una gran promesa para la identificación de los tratamientos de cambio de vida para las personas de todas las edades, explicó el investigador principal del proyecto, el Dr. James McCracken, profesor de psiquiatría y director de la división de psiquiatría infantil y adolescente en el Instituto Semel para la Neurociencia y Comportamiento Humano de UCLA. Señaló: "Los tratamientos médicos actuales son comúnmente prescritos por los médicos para ASD pero sólo para gestionar los comportamientos difíciles, como la agresividad, hiperactividad y auto-lesión. Y añadió: "Estos tratamientos pueden ser importantes y útiles, pero no afecta los problemas centrales de los trastornos. Este es sin duda el momento más emocionante aún no se ha involucrado en la investigación del tratamiento de los TEA. Nuestros colegas de ciencias básicas están generando enormes información sobre las causas subyacentes probable de esta condición común y con frecuencia discapacitante. Estamos bien posicionados para aplicar la ciencia básica y encontrar medicamentos que hacen la diferencia ".

Trastorno del espectro autista es cada vez más reconocido por los profesionales sanitarios. Los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC) estima que uno de cada 88 niños en el país se ha identificado con el trastorno, que se caracteriza por retrasos en el desarrollo de una comunicación eficaz y relaciones sociales y que repercute casi todas las áreas de niños y adultos funcionamiento.

Las intervenciones conductuales y de desarrollo, incluidos los programas desarrollados en la UCLA en la década de 1980, ofrecen una esperanza significativa de mejora para muchos pacientes. Además, las intervenciones conductuales y médicos pueden ser de ayuda con problemas de conducta. Sin embargo, en la actualidad, no hay tratamientos médicos establecidos para los déficits sociales esenciales del trastorno del espectro autista, a pesar de su base genética y biológica reconocida. Dr. McCracken dijo: "Es un reto. En la actualidad hay tantos medicamentos experimentales posibles y enfoques de la ciencia básica para ASD que nos encontramos muy por detrás. Necesitamos un nuevo paradigma para probar los muchos compuestos posibles, y que necesitamos para identificar rápidamente y con precisión cuáles son realmente listo para 'prime time' ".

Dr. McCracken señaló que en la actualidad, los estudios a gran escala de posibles medicamentos tardan años y pueden costar más de 500 millones de dólares antes de ceder una, fármaco comercializado aprobado. El contrato NIMH de tres años apoyará un nuevo enfoque que involucra múltiples "fallar de rápido" estudios, lo que podría acelerar el progreso, proporcionando una temprana "sí o no" evaluación de diversos compuestos. La investigación se centrará en el análisis de cómo dianas moleculares y clínicos novedosos para ASD se ven afectados por ambos compuestos nuevos y reutilizados. Se espera que el resultado de conducir a una mejor comprensión de los mecanismos que subyacen ASD y el desarrollo de un tratamiento farmacológico enfoques innovadores para el trastorno.

En la UCLA, la prueba consistirá en los científicos y médicos de los campos de la psiquiatría, radiología y bioestadística. La UCLA Clínica e Instituto de Ciencia Traslacional utilizarán medidas sofisticadas de las respuestas del cerebro y del comportamiento para identificar signos de la acción del fármaco con éxito en regiones clave del cerebro. Los resultados positivos podrían ser seguidos por otros estudios nacionales e internacionales de gran escala. Los investigadores señalan que, irónicamente, la explosión del conocimiento en la ciencia básica sobre ASD y posibles tratamientos de drogas se está convirtiendo en un momento en que las principales compañías farmacéuticas están cancelando los programas de desarrollo de medicamentos para los TEA y otros trastornos mentales, citando costos, las dificultades y los fracasos recientes de lo que se consideraban buenas perspectivas. Muchos Institutos Nacionales de Salud de los funcionarios, científicos de investigación y las familias afectadas tienen miedo de que el progreso en el desarrollo de medicamentos se desacelerará en el rostro de la retirada de la industria de desarrollo de fármacos neurociencia.